Banebrydende forskning i genredigering af stamceller skal give håb til patienter med medfødte immundefekter

Et nyt forskningsprojekt vil gøre det muligt at tilbyde autolog transplantation af genredigerede bloddannende stamceller til patienter med medfødte immundefekter, også kaldet "Inborn Errors of Immunity." Det betyder, at patientens egne stamceller bruges i behandlingen, og at disse stamceller redigeres genetisk, før de bliver transplanteret tilbage i patientens krop.

Projektet, som hedder GENESCURE, er et unikt samarbejde mellem Institut for Biomedicin og Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet og flere kliniske afdelinger på Aarhus Universitetshospital.

Den banebrydende forskning i genredigering vil kunne forbedre behandlingen af sjældne, men livstruende sygdomme. Ved at redigere patienternes egne stamceller kan forskerne potentielt korrigere de genetiske fejl, der forårsager immundefekterne, hvilket kan give patienterne et velfungerende immunsystem uden de komplikationer, som ofte opstår ved traditionelle stamcelletransplantationer.

- Støtten fra Innovationsfonden er afgørende i vores arbejde med at bringe forskningen fra laboratoriet ud til patienterne. Vi har nu mulighed for at tage et stort skridt mod at tilbyde skræddersyede behandlinger til patienter, der hidtil har haft begrænsede behandlingsmuligheder, siger cheflæge Bjarne K. Møller.

Projektet understøtter Danmarks ambitiøse satsning på avancerede terapier og personlig medicin, som fremhæves i Life Science-strategien. En succesfuld udvikling af denne behandlingsform kan potentielt forbedre livskvaliteten for patienter med medfødte immundefekter og åbne døren for nye, genetiske behandlinger af andre sygdomme.

- GENESCURE-projektet har potentialet til at levere et markant innovationsgennembrud inden for behandling af immunsygdomme og kan bringe håb til patienter uden reelle alternativer. Samtidig har projektet potentiale til at reducere byrden på sundhedsvæsenet og skabe værdi, der rækker langt ud over laboratoriet – til gavn for hele samfundet. Vi ser frem til at følge projektet, siger Innovationsfondens direktør, Cecilie Brøkner.

Investeringen fra Innovationsfonden strækker sig over tre år, og projektet forankres i forskningscentret PASCAL-MID, hvor teamet i de seneste fem år har arbejdet med at udvikle CRISPR/Cas teknologier, stamcelleekspansion og udvælgelse af passende patientgrupper med immundefekter. I projektperioden vil forskergruppen intensivt arbejde på at raffinere genredigeringsteknikkerne og forberede den egentlige kliniske afprøvning.

Fakta:

• Innovationsfondens investering: 24,6 mio. kr.
• Samlet budget: 33,0 mio. kr.
• Varighed: 3 år
• Officiel titel: GENe Editing in hematopoietic Stem cells for the CURE of immune disorders

Deltagere:

Jacob Giehm Mikkelsen, professor, Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet

Rasmus O. Bak, lektor, Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet

Trine Mogensen, professor, Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet, overlæge, Afd. for Infektionssygdomme., Aarhus Universitetshospital

Mette Holm, klinisk lektor, Institut for klinisk medicin, Aarhus Universitet og overlæge, Børn og Unge, Aarhus Universitetshospital  

Francesco d’Amore, Lærestolsprofessor, Institut for Klinisk Medicin, Aarhus Universitet. Overlæge, Afd. for Blodsygdomme, Aarhus Universitetshospital

Bjarne K. Møller, Klinisk lektor, Institut for Klinisk Medicin, Aarhus Universitet. Cheflæge, Center for Gen- og Celleterapi, Blodbank og Immunologi, Aarhus Universitetshospital