Studie: Pille gør patienter med livstruende muskelsvækkelse stærkere

For de tusindvis af mennesker, der på global plan rammes af sygdommen myasthenia gravis (MG) bliver hverdagsaktiviteter en kamp og i yderste tilfælde kan sygdommen være livstruende.

Hidtil har der ikke været nogen muskelspecifik og effektiv behandling mod den sjældne autoimmune sygdom, der fører til alvorlig svækkelse af musklerne og træthed. Men nu afslører et hold forskere fra Aarhus Universitet et gennembrud inden for behandlingen af MG, der kan give håb til de mange patienter verden over.

”Patienterne blev simpelthen stærkere, fordi de med den nye behandling får kommunikationen imellem motornerver og muskelfibrene til at virke bedre,” siger Thomas Holm Pedersen, som er lektor på Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet, direktør i NMD Pharma og hovedforfatter på studiet, der netop er blevet publiceret i tidsskriftet Science Translational Medicine.

Fokus på bindeled mellem nerveceller og muskler

MG er en sygdom, hvor immunforsvaret angriber bindeleddet mellem nerver og muskelceller. Det kan påvirke vejrtrækningen og være livstruende, og det var netop disse symptomer, som forskerne sigtede mod at bekæmpe ved at styrke funktionen af kontaktpunktet mellem nerver og muskelceller.

Under sit ph.d.-projekt på Aarhus Universitet opdagede Thomas Holm Pedersen, at de såkaldte CIC-1 chloridkanaler ved den neuromuskulære forbindelse er afgørende for aktivering af musklerne.

”Det førte til idéen om at bruge CI-kanalerne som et nyt behandlingspunkt for sygdomme, hvor den neuromuskulære forbindelse er kompromitteret, herunder myasthenia gravis,” forklarer han.

Og det skulle vise sig at være en god idé. Således demonstrerede forskerne, at de effektivt kunne styrke musklernes evne til at reagere på nerveimpulser ved at målrette en behandling mod den specifikke kanal. Noget der i teorien give øget muskelstyrke og reduceret træthed hos patienterne.

”Eftersom der ikke fandtes nogle medikamenter mod Cl kanalen skulle vi først finde det rigtige molekyle som vi kunne få lov at teste i patienter, hvilket kræver et betydeligt arbejde med diverse test inde de regulatoriske myndigheder tillader afprøvning i mennesker. Vi testede det derfor i patienter, der skulle tage en tablet dagligt mod deres muskelsvækkelse og træthed, og vi kunne se, at behandlingskonceptet virkede. Patienterne blev stærkere.

Behandling uden bivirkninger?

Det er et markant fremskridt i behandlingen af MG. Ikke kun fordi, det lykkedes at øge muskelstyrken blandt patienterne, men også fordi behandlingen i modsætning til eksisterende metoder meget vel kan vise sig at være fri for bivirkninger.

”Det ved vi først med sikkerhed om nogle år, når vi har udført flere studier, men det ser rigtig godt ud lige nu,” siger Thomas Holm Pedersen.

Gennembruddet kan vise sig at resultere i en markant forbedring af livskvaliteten for patienter, der kæmper med MG, men det er også et stort spring fremad i forståelsen og behandlingen af andre neuromuskulære sygdomme.

Forskerholdet planlægger i øjeblikket flere opfølgende kliniske forsøg, herunder endnu et studie om MG og et om den arvelige sygdom spinal muskulær atrofi, der fører til muskelsvind.

Ifølge Thomas Holm Pedersen kan vi stå på tærsklen til et paradigmeskifte i behandlingen af MG og andre alvorlige neuromuskulære sygdomme.

”Dette studie opsummerer års arbejde her på Aarhus Universitet og NMD Pharma. Vi har bevist, at metoden virker i patienter, og nu fortsætter vi med de kliniske forsøg for at få stoffet frem til patienterne og for at udforske den bredere anvendelse,” siger han.

Bag om forskningsresultatet

Studietype: Randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, trevejs crossover sammenligning af to enkelte orale doser af NMD670 og placebo hos mænd og kvinder med stabil symptomatisk MG

Samarbejdspartnere: NMD Pharma

Ekstern finansiering: Studiet er finansieret af NMD Pharma

Interessekonflikt: Thomas Holm Pedersen og flere andre involverede forskere er opfindere af patenter relateret til behandling af neuromuskulære lidelser, som involverer både specifikke forbindelser og fremstillingsprocesser. Forskningen er støttet af NMD Pharma A/S, hvor mange af forfatterne er eller har været ansat, og nogle har økonomiske interesser i form af aktieoptioner. Enkelte forfattere har modtaget finansiering eller har konsulentroller hos NMD Pharma A/S.

Link til videnskabelig artikel: https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?adobe_mc=MCMID%3D61181809243887096264036353964800578399%7CMCORGID%3D242B6472541199F70A4C98A6%2540AdobeOrg%7CTS%3D1710786479#sec-4

Om NMD Pharma

NMD Pharma blev grundlagt i 2015 og har hovedsæde i Aarhus. Virksomheden udvikler nye behandlinger til neuromuskulære sygdomme.

Stiftet af:

• Thomas Holm Pedersen, administrerende direktør og lektor på Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet.
• Ole Bækgaard Nielsen, professor og prodekan for karriereudvikling og innovation, Natural Sciences, Aarhus Universitet
• Claus Elsborg Olesen, seniorforsker, Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet

Investorer:

• Novo Holdings – privat kapitalfond, der er ejet af Novo Nordisk Fonden
• Lundbeckfonden BioCapital – kapitalfond ejet af Lundbeckfonden. Investerer i life science-virksomheder med fokus på neurovidenskab.
• INKEF Capital – kapitalfond, der investerer i life science-virksomheder i USA og Europa.
• The Roche Venture Fund – kapitalfond ejet af Roche. Investerer i life science-virksomheder med fokus på nye teknologier.
• Jeito Capital – kapitalfond, der investerer i life science-virksomheder i Europa.
• CAPNOVA – kapitalfond, der investerer i life science-virksomheder i Danmark.

NMD Pharma er stiftet af forskere fra Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet, hvor de har arbejdet med udvikling af nye behandlinger mod neuromuskulære sygdomme.

NMD Pharma har en samarbejdsaftale med universitetet, der blandt andet giver NMD Pharma adgang til universitetets laboratorie-faciliteter.

NMD Pharma har også et antal ansatte, der er tilknyttet Aarhus Universitet. Disse ansatte arbejder både med forskning og udviklingsprojekter.