AU-forsker får patent på ny, banebrydende stamcelleforskning til behandling af Parkinson

Hjerneforsker Mark Denham har i løbet af de sidste 20 år dedikeret sig til stamcelleforskning og dens potentiale i behandlingen af forskellige kroniske sygdomme, med særligt fokus på Parkinsons sygdom.

Parkinsons sygdom er en progredierende lidelse, der gradvist forværres og manifesterer sig gennem symptomer som rysten, muskelstivhed, langsomme bevægelser og i nogle tilfælde kognitive problemer som blandt andet nedsat overblik og nedsat opmærksomhed. Årsagen til disse symptomer er den langsomme degeneration af hjerneceller, der indeholder dopamin, et vigtigt signalstof i hjernen, der faciliterer elektriske impulser i nervesystemet. Årsagerne til denne degeneration kan være genetisk bestemt dvs. arvelig, men er oftest ukendt. 

Indtil nu har behandlingen af Parkinsons sygdom primært involveret symptomlindring, uden mulighed for at stoppe sygdommens progression.

Dette er hvad Mark Denham ønsker at ændre. Han er gruppeleder og lektor ved Danish Research Institute of Translational Neuroscience, også kendt som DANDRITE på Aarhus Universitet. For nylig opnåede han et patent for en forskningsmetode, som han har forfinet over de seneste 10 år. Denne metode gør det muligt at udvikle dopaminneuroner ved hjælp af såkaldte pluripotente stamceller (forkortet iPSCs), og de tidlige resultater tyder på, at den overgår nogle af verdens førende metoder inden for området:

”Det der adskiller min forskning fra andre er, at jeg har udviklet en metode, hvor jeg med en ekstremt høj grad af præcision kan manipulere stamceller til kun at udvikle sig til én type af celle. Dette resulterer i en enestående kvalitet af den ønskede celle. Indtil nu har man kun kunne udvikle celler, der indeholder ca. 10% af de ønskede celler, mens jeg med min metode opnår en signifikant højere renhed,” forklarer Mark Denham, og tilføjer:

”At jeg nu har fået patent på denne metode, er en vigtig skridt for denne banebrydende opdagelse, som udfordrer de eksisterende metoder på alle parametre.”

Stamcelleforskningen har gennemgået en betydelig udvikling siden 1960’erne. I dag er det muligt at reprogrammere voksne celler tilbage til stamcellestadier. Udfordringen består i at ”slukke” for de uønskede celler, så dopamincellerne prioriteres og opnår høj renhed.

Eksperimenter på rotter har vist, at både mængden og renheden af dyrkede stamceller er afgørende for antallet og varigheden af behandlinger. Et af Marks eksperimenter resulterede i en 12 gange større population af dopaminceller, hvilket reducerer restitutionstiden med 10 uger og mindsker behovet for tilbagefald og medicinbrug.

” De kliniske forsøg med stamcellebehandling, der aktuelt gennemføres, benytter en ældre metode til at generere dopamin neuroner. Mit mål er at hjælpe patienterne med at forblive af medicinen, som kræver en meget høj renhed. Så mit næste skridt er at overføre min metode til kliniske forsøg,” siger Mark.

Med patentbeskyttelse i hånden har Mark Denham fået den første byggesten til at etablere en spin-out-virksomhed, der kan bringe forskningen fra universitetet tættere på patienterne. Dog kræver dette en betydelige økonomisk investering, da kliniske forsøg er ressourcekrævende.

”Konkurrencen på dette område er intens, men jeg er overbevist om, at min metode har potentiale til at revolutionere behandlingen. Lige nu handler det om at tiltrække investorer, der deler vores ambition,” afslutter Mark Denham. 

Patentbeskyttelse giver patenthaveren eksklusivitet til at forhindre andre i at fremstille, bruge eller sælge opfindelsen uden tilladelse inden for en periode på 20 år.

Fakta om stamceller:
Stamceller er umodne celler med evnen til at udvikle sig til forskellige celletyper i kroppen, afhængigt af behovet. Behandling med stamceller er ikke ny og har gennemgået betydelige ændringer siden 1960’erne. I løbet af 1980’erne begyndte man at anvende føtale dopamin nerveceller, dvs. celler fra aborterede fostre, hvilket førte til stor etisk debat.

Derudover er der overskydende embryonale stamceller som opstår som resultat af f.eks. IVF-behandlinger. Disse overskydende embryoner vil normalt blive kasseret, så etisk set er de ikke lige så kontroversielle som fosterceller. 

I 2006 opnåede forskere en banebrydende opdagelse ved at omdanne voksne celler til pluripotente stamceller (iPSCs), det vil sige stamceller med potentiale til at udvikle sig til mange forskellige typer af celler. Den japanske forsker, Shinya Yamanaka var en af de førende kræfter bag denne opdagelse, og den betragtes som en vigtig milepæl inden for stamcelleforskning.

Det er iPSCs der har åbnet døren for forskning og potentielt terapeutiske anvendelser inden for regenerativ medicin og behandling af forskellige sygdomme.