Nyt forskningscenter: RNA-medicin til bedre behandling af stofskiftesygdomme

De fleste har stiftet bekendskab med RNA i form af mRNA-vaccinen mod COVID-19. Men i medicinsk forstand kan RNA bruges til meget mere end dette. F.eks. har man set eksempler på at RNA-medicin kan genoprette muskelstyrken hos patienter med muskelsvind og behandle andre sjældne eller almindelige genetiske sygdomme.

Et nyt forskningscenter, RNA-META, ledet af Professor Jørgen Kjems ved Aarhus Universitet, vil, med DKK 60 millioner i ryggen fra Novo Nordisk Fonden, udvikle nye typer af RNA-medicin og metoder til at føre den til de syge celler, så de kan bruges til målrettet sygdomsbehandling. Foruden Kjems deltager et interdisciplinært team af topforskere: Kurt Gothelf fra Aarhus Universitet, Louise Dalgaard fra Roskilde Universitet og Markus Stoffel fra ETH Zürich. Deres fælles fokus i forskningscentret vil være stofskiftesygdomme, som f.eks. diabetes, fedtlever, nyrefibrose og åreforkalkning.

RNA’et er både nøglen og barrieren i den målrettede behandling

RNA findes i alle vores celler og fungerer som budbringer fra vores DNA-kode til proteinproduktionen. Det særlige ved at anvende RNA i udviklingen af medicin, modsat traditionelle lægemidler, er at man i princippet kan programmere medicinen til at påvirke mængden af hvilket som helst protein i kroppen. ”RNA’et kan nemlig enten uskadeliggøre eller endda erstatte de sygdomsfremkaldende proteiner i de ramte celler. Dette betyder at RNA-lægemidler har et næsten ubegrænset potentiale til behandling af sygdomme hos mennesker,” siger Jørgen Kjems.

Men der er stadig mange forhindringer, der skal overvindes, inden dette potentiale endeligt kan realiseres. RNA-lægemidler er store og ustabile, og en af de store udfordringer er at lede RNA-medicinen effektivt hen til og ind i celler i de organer, som styrer stofskiftet, såsom bugspytkirtlen, nyrer, lever, muskler og hjernen.

Stor ekspertise til at gå hele vejen

RNA-feltet og arbejdet med at udvikle RNA-medicin er på ingen måde nyt territorie for forskerne. Professor Jørgen Kjems har f.eks. arbejdet med RNA i mere end 40 år og har publiceret en række banebrydende arbejder inden for feltet. Ekspertisen i forskningsteamet er meget tværfaglig og spænder helt fra den organiske kemi, over cellebiologien til prækliniske sygdomsmodeller, hvilket betyder, at forskerne har de faglige kræfter til at optimere RNA medicinen på alle niveauer.  

Med det nye center vil forskerne have fokus på at udvikle nye og forbedrede typer af behandling af stofskiftesygdomme. Det første skridt i udviklingen af disse nye typer af lægemidler, er at udstyre dem med navigation, så de kan finde vej til de syge celler i kroppen.

Forskerne vil designe og konstruere robuste RNA-lægemidler, hvorpå der er koblet markører, der vil hjælpe RNA-medicinen med at finde frem til sit mål i kroppen. Her vil de indgå i cellens maskineri og regulere de gener, som styrer kroppens stofskifte, hvormed de vil afhjælpe patienternes symptomer.

RNA-medicinen skal først afprøves på celler i laboratoriet og derefter i dyremodeller, inden den kan testes på mennesker i kliniske forsøg. For at gennemføre det sidste trin har forskerne brug for at arbejde tæt sammen med medicinalindustrien, for at sikre sig, at de nyudviklede RNA-lægemidler vil blive klar til behandling af de patienter.

Anerkendelse af ambitiøs forskning

Novo Nordisk Fonden uddeler Challenge Programme-bevillinger til ambitiøse projekter, der kan hjælpe med at løse samfundets store udfordringer. Jørgen Kjems og hans team er én ud af få erfarne forskere, der modtager en Novo Nordisk Foundation Challenge Programme-bevilling i år. 

”Bevillingen er en stor anerkendelse fra fonden og gør en enorm forskel for vores forskning. Forhåbentligt vil vi om 5-10 år have medicin til en række stofskiftesygdomme, hvortil der i dag kun findes ineffektive eller slet ingen behandlinger. Vi håber på den måde at gøre en forskel for den store gruppe af patienter der lider af stofskiftesygdomme,” siger Jørgen Kjems.

Centrale deltagere i “CENTER FOR RNA THERAPEUTICS TOWARDS METABOLIC DISEASE

(RNA-META)”

• Professor Jørgen Kjems, iNANO og Institut for Molekylærbiologi og Genetik, Aarhus Universitet. Mail: jk@mbg.au.dk, telefon: +45 28992086
• Professor Kurt Vesterager Gothelf, iNANO og Institut for Kemi, Aarhus Universitet
• Professor Louise Dalgaard, Institut for Naturvidenskab og Miljø, Roskilde Universitet
• Professor Markus Stoffel, Institut for Biologi, Swiss Federal Institute of Technology in Zurich (ETH Zürich)