Epilepsiforeningen sætter sin lid til evalueringen af Medicinrådet efter afvisning af livsvigtig medicin til LGS-patienter

Medicinrådets arbejde skal under lup.

Det har bestyrelsen i Danske Regioner besluttet, og allerede inden årsskiftet forventes den færdige evaluering at ligge klar, skriver Danske Regioner i en pressemeddelelse.

En evaluering, Epilepsiforeningen har set frem til.

Medicinrådet har siden det blev nedsat i 2017 haft til formål at sikre, at danske patienter får tilbudt ny, effektiv medicin til priser, der stemmer overens med effekten. Og rådet skal derfor understøtte en ensartet og fagligt begrundet brug af lægemidler på tværs af landets sygehuse.

Med evalueringen ønsker man at blive klogere på styrker og svagheder i Medicinrådets praksis, og man vil blandt andet sammenligne Medicinrådets kriterier og anbefalinger med andre landes anbefalinger. Desuden skal evalueringen kortlægge, hvordan andre lande arbejder med evaluering af lægemidler til små patientgrupper med sjældne sygdomme, hvor det ikke er praktisk muligt at gennemføre store kliniske studier på grund af en lille patientgruppe.

Patienter havnet i medicinsk blindgyde

Tidligere på året skrev Epilepsiforeningen om 33-årige Ann-Sofie og 11-årige Malene, som har oplevet de direkte konsekvenser af de anbefalinger, Medicinrådet har lavet.

De lider begge af Lennox-Gastaut Syndrom (LGS), som er en sjælden og livstruende epilepsiform, der ud over hyppige anfald og alvorlige kognitive udfordringer også medfører en markant øget dødelighed. For både Ann-Sofie og Malene gælder det, at sygdommen er forværret over tid på trods af behandling med flere forskellige typer medicin. Og for dem begge har specialister fra landets eneste epilepsihospital, Filadelfia, anbefalet lægemidlet fenfluramin som en sidste behandlingsmulighed.

Problemet er, at Medicinrådet i oktober 2025 besluttede, at fenfluramin ikke kan godkendes som standardbehandling mod LGS i Danmark. Det på trods af, at præparatet er godkendt af både det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), og anvendes som standardbehandling mod LGS i vores nordiske nabolande.

For at få udskrevet fenfluramin til LGS-behandling i Danmark kræver det derfor en individuel ansøgning og vurdering om ibrugtagning hos en af landets fem regionale lægemiddelkomitéer.

Ansøgningerne har begge LGS-patienter sidenhen fået afvist med to enslydende begrundelser, og det frustrerer Epilepsiforeningens formand, Peter Vomb.

- Grundlæggende bakker vi op om Medicinrådets funktion, men der er noget i det samlede system, som ikke fungerer hensigtsmæssigt, siger han og fortsætter:

- Vi har at gøre med to patienter, som på trods af vurderinger fra landets dygtigste eksperter på området, ikke kan få adgang til den medicin, som kan have en gavnlig effekt på deres LGS – det har først Medicinrådet og sidenhen lægemiddelkomiteen i Region Sjælland afgjort. Malene, Ann-Sofie og deres pårørende er løbet direkte ind i en medicinsk blindgyde, og jeg kan kun forestille mig, hvor ulykkeligt det må være at stå med børn, der på baggrund af politiske beslutninger, ikke kan få den nødvendige medicinske behandling. Hvis Medicinrådet i oktober sidste år havde lavet en vurdering på linje med vores nabolande og EMA, havde familiernes situation været en anden, og det er virkelig frustrerende, siger Peter Vomb.

Evaluering bliver budt velkommen

I Epilepsiforeningen bliver evalueringen af Medicinrådets arbejde budt velkommen.

Evalueringen skal blandt andet belyse, om kravene til dokumentation af medicinens effekt står i et rimeligt forhold til prisen, og om det er en faktor, der skaber ulighed i behandlingen af danske patienter. Den skal også se på, om der kan gives en forklaring på, at Medicinrådet i nogle tilfælde vurderer anderledes en vores nabolande.

Begge spørgsmål rammer ind i nogle af de problematikker, som blandt andre LGS-patienter kan møde:

- Epilepsi er en ekstremt kompleks diagnose, som grener sig ud i et hav af forskellige typer. Det betyder også, at vi i nogle tilfælde har at gøre med nogle relativt små patientgrupper, som ikke kan passes ind i de standardbehandlinger og gennemsnitsbetragtninger, Medicinrådet vurderer ud fra. Derfor risikerer nogle af de her patientgrupper at blive klemt i systemet, siger Peter Vomb, og fortsætter:

- Derfor er det rigtig positivt, at evalueringen også kommer til at have fokus på små patientgrupper med sjældne sygdomme, og hvorfor vi i Danmark vælger at behandle vores patienter anderledes end i de lande, vi normalt sammenligner os med. Forhåbentlig kan det være med til at sikre, at der i fremtiden ikke er den samme skævhed i adgangen til den rette medicinske behandling