Banebrydende dansk forskning vil stoppe Parkinsons sygdom

Parkinsons sygdom er i dag den hurtigst voksende hjernesygdom i verden. I Danmark lever 22.500 mennesker med sygdommen, og globalt er mere end 10 millioner ramt. Antallet forventes at fordobles frem mod 2050. De behandlinger, der findes i dag, kan lindre symptomerne, men kan ikke bremse sygdommens udvikling. Over tid mister patienterne kontrollen over deres bevægelser, og livskvaliteten falder markant. Samtidig vokser presset på sundhedsvæsenet og samfundsøkonomien.

Nu kan et nyt dansk forskningsprojekt ændre den udvikling. Innovationsfonden investerer 26,7 mio. kr. i projektet.

Et giftigt protein i centrum

DESYNA-projektet (Degradation of Extracellular α-SYNuclein Aggregates) fokuserer på et lille protein i hjernen kaldet alfa-synuclein (α-syn). Normalt hjælper proteinet nervecellerne med at kommunikere. Men hos mennesker med Parkinsons sygdom kan alfa-synuclein klumpe sig sammen og danne giftige ophobninger.

Disse proteinophobninger skader nervecellerne og kan sprede sig fra celle til celle – lidt som en kædereaktion – og dermed drive sygdommen fremad. Forskere ved i dag, at netop denne proces spiller en afgørende rolle i udviklingen af Parkinsons sygdom.

Den nye behandling, som forskerne arbejder på, er designet til at genkende og nedbryde de skadelige proteinophobninger, før de når at sprede sig i hjernen. Målet er at standse sygdommen – ikke bare lindre symptomerne.

Dansk teknologi og forskning i front

Projektet samler kræfterne fra den danske biotekvirksomhed Draupnir Bio og Aarhus Universitet. Her kombineres Draupnir Bios avancerede teknologi til målrettet nedbrydning af proteiner med Aarhus Universitets stærke forskning i Parkinsons sygdom og neurodegeneration.

Behandlingen virker i to trin: Først binder den sig til de giftige proteinophobninger. Derefter sendes de til cellernes eget “affaldssystem”, hvor de bliver nedbrudt og fjernet. På den måde forhindres både ophobning og spredning af det skadelige protein i hjernen.

-Dette projekt kan bringe os helt tæt på en behandling, der reelt ændrer sygdommens forløb, siger Simon Glerup, Co-founder og CSO i Draupnir Bio, lektor ved Aarhus Universitet og projektleder for DESYNA.

-Hvis det lykkes, vil det være første gang, man direkte fjerner den proteinophobning i hjernen, som driver Parkinsons sygdom.

Professor Daniel Otzen fra Aarhus Universitet, Institut for Molekylærbiologi og Genetik, samt iNANO supplerer:

-Vi ved, at ophobning af alfa-synuclein er helt central for Parkinsons sygdom. Ved at gå målrettet efter denne proces kan vi forhåbentlig gøre mere end at behandle symptomer – vi kan ændre selve sygdommens udvikling. Det giver et helt nyt håb for patienter og deres familier.

Over de næste tre år vil forskerne udvikle både injektionsbehandlinger og tabletbaserede lægemidler. Målet er at have lovende, præklinisk testede kandidater klar til videre udvikling i 2029.