Ny medicin kan bremse blindhed blandt børn og unge

Et nyt forsøg på Rigshospitalet skal undersøge, om øjenlidelsen Stargardts sygdom kan bremses, så synstabet stabiliseres og færre ender med at blive blinde af øjensygdommen, der fortrinsvis rammer børn og unge. Det medicinske behandlingsforsøg har navnet SeaStar, og den første patient er netop indrulleret i forsøget på Rigshospitalet, der sammen med 19 andre øjencentre på verdensplan er med i forsøget, der er sin første af slagsen. Der har ikke tidligere været nogle forsøg af særligt omfang eller med særlig succes hverken i Danmark eller internationalt og derfor har SeaStar en enorm betydning og et stort potentiale.

”Det er et vigtigt forsøg, som kan have en enorm betydning for mennesker med Stargardts sygdom. Lidelsen rammer ofte børn og unge og kan denne tablet forhindre, at de lider store synstab hen over årene og ender med at blive blinde, så kan jeg faktisk ikke sætte ord på, hvor stor en nyhed, det er. Det siger sig selv, at det har meget store konsekvenser at miste synet og jo navnlig, når man er barn eller ung, så det er helt banebrydende, hvis Stargardts sygdom kan bremses”, siger Thorkild Olesen, landsformand i Dansk Blindesamfund og formand i Øjenfonden.

Rigshospitalets øjenforskningscenter, der leder forsøget, er opbygget og drives med støtte fra en række fonde, herunder Øjenfonden under Dansk Blindesamfund. Det er Michael Larsen, som er overlæge ved Rigshospitalets Øjenklinik og professor i øjensygdomme ved Københavns Universitet, der leder forsøget.

”Det nye molekyle, vi skal afprøve, har mange attraktive egenskaber, blandt andet, at det kan indtages som en tablet. Der er lavet et meget grundigt videnskabeligt forarbejde, som viser, at emixustat hæmmer den sygelige ophobning af det stofskifteprodukt, som forårsager nethindesvind hos patienter med Stargardts sygdom. Det er aldrig set før. Hvis det lykkes at stabilisere synet vil det have stor værdi for mennesker med Stargardts sygdom. De får lov til at beholde det syn, de har, i stedet for at opleve en konstant forringelse,” siger Michael Larsen.

Rigshospitalet leder efter patienter

Michael Larsen gør opmærksom på, at danske hospitaler ikke har nogen dækkende fortegnelser om patienter med bestemte sygdomme. Der er også bureaukratiske barrierer for, at lægerne kan kontakte patienter med en given sygdom og orientere dem om, at der nu bydes op til deltagelse i behandlingsforsøg. Derfor er det vigtigt, at alle Stargardt-patienter selv kontakter Øjenklinikken på telefon 3863 4446 for at få mere at vide om forsøget.

”Til forsøget leder vi efter Stargardt-patienter, som har en følelig synsnedsættelse. Det gælder om at bremse eller forsinke yderligere svækkelse af synet. Vi har ingen forventning om, at tabt syn kan genvindes. Hvis vi er så heldige, at behandlingen virker, vil vi naturligvis vende os mod muligheden for at sætte behandlingen i gang, før man taber syn”, siger Michael Larsen.

Juliane frygter at miste mere af sit syn

Juliane Lund er 17 år og går i gymnasiet i Odense. Hun fik konstateret Stargardts sygdom, da hun var 13 år, hvor hun ikke længere kunne læse eller se ting på afstand. I sommeren 2019 oplevede hun igen, at hendes syn var blevet yderligere forringet, og hun har nu 6 procent syn tilbage.

”Hvis sygdommen kan bremses, ville det betyde alt for mig. Jeg ville ikke gå og være bange hver dag for at miste mere syn. Stargardt gør det svært for mig at være med i sociale sammenhænge, fordi jeg ikke kan se ansigter. Mange tror også, jeg er sur, fordi jeg ikke hilser, når de går forbi, men jeg kan simpelthen ikke se dem. Det er også svært at gå i skole og lave lektier, fordi jeg skal anstrenge mig så meget. Når vi har en aflevering, der tager to timer, så skal jeg bruge fire og jeg bliver utrolig træt. Så det er da verdens bedste nyhed for mig, hvis sygdommen kan bremses og jeg kan beholde resten af mit syn”, siger Juliane.

Dansk Blindesamfund og Michael Larsen står gerne til rådighed for yderligere oplysninger om Stargardts sygdom og forsøget med emixustat.