Vejen til bedre behandling for sjældne sygdomme kræver nye løsninger og større fleksibilitet

Hvordan skaber vi de bedste vilkår for at skaffe behandling til patienter, der lider af en sjælden sygdom?
Først og fremmest er der brug for, at der bliver udviklet flere løsninger og opnået bredere enighed om, hvordan man vurderer nye behandlinger til sjældne sygdomme, der er baseret på et sparsomt evidensgrundlag. Det er en af konklusionerne fra en ny rapport fra Videncentret for Life Science – en del af Lif-koncernen.

"Vi står i en situation, hvor der heldigvis udvikles flere lægemidler til sjældne sygdomme. Men samtidig følger en række udfordringer, fordi vi ofte mangler den type evidens, som vi kender fra traditionelle lægemidler til større patientpopulationer. Det kalder på nye redskaber og en styrket dialog på tværs af aktører," siger Louise Broe, politisk chef for sygehusmedicin i Lif.

Rapporten viser, at det særligt er Medicinrådets vurderinger, der udfordres, når der ikke er stærke, langvarige data at læne sig op ad. De små og heterogene patientgrupper gør det nemlig både praktisk og etisk vanskeligt at gennemføre de klassiske, randomiserede studier, som normalt danner datagrundlaget for evidens.

På europæisk plan har EMA tilpasset godkendelsesprocesserne for at fremme udviklingen af såkaldte orphan drugs, altså lægemidler til sjældne sygdomme. Og medicinalvirksomhederne arbejder i stigende grad med fleksible udviklingsprogrammer for bedre at håndtere udfordringerne ved små patientgrupper. Men det er ikke tilstrækkeligt, hvis lægemidlerne stadig har svært ved at nå patienterne i praksis, påpeger Louise Broe:

"Der er en tydelig efterspørgsel fra både patienter, klinikere og virksomheder om, at lægemidler til sjældne sygdomme skal kunne tages hurtigere i brug – også selvom evidensen ikke er komplet. Det er der en række barrierer for, og derfor kræver det en fælles indsats, at vi tør finde fælles løsninger på, hvordan vi håndterer usikkerhed."

Real World Evidence skal spille en større rolle

Et af de redskaber, der fremhæves i rapporten, er øget brug af Real World Evidence (RWE) – altså data fra den kliniske virkelighed, som kan bruges til at følge op på effekter og bivirkninger over tid.

"Danmark står stærkt, når det gælder brugen af real world data. Vi har en unik datainfrastruktur, som vi skal udnytte langt bedre – både til hurtigere at tage lægemidler i brug og til at følge op på, om de virker som forventet," siger Louise Broe.

Hun peger på, at RWE kan være grundlaget for at indgå betingede anbefalinger og alternative aftaler, som kan håndtere usikkerhed i den første fase efter ibrugtagning. Det kræver dog også, at man er villig til at stoppe behandlingen igen, hvis data ikke understøtter den ønskede effekt. Rapporten foreslår desuden en tættere koordinering mellem kravene fra de europæiske lægemiddelmyndigheder og de vurderinger, som foretages i Medicinrådet og i den kommende europæiske fælles HTA-proces.

"Rapporten peger på, at der er brug for en bedre kobling mellem krav til kliniske studier for at få markedsføringsgodkendelse og det, der efterspørges i den sundhedsøkonomiske vurdering i Medicinrådet. Det kræver dialog og koordinering – men det vil i sidste ende komme patienterne til gavn," siger Louise Broe.

Om Videncenter for Life Science

• Videncenter for Life Science er en del af Lif-koncernen og er sat i verden for at bidrag til at styrke viden og dialog om life science og sundhedsvæsenet. Indsigt og integritet er nøgleord hos os.
• Videncenteret undersøger blandt andet potentialet af teknologiske fremskridt i forskning, innovation og god patientbehandling og belyser mulighederne og barrierer for nye tiltag i life science sundhedssystemet.
• Videncentrets arbejder er eksplorativt, og resultaterne er tilgængelige for alle.