LEO Pharma indgår samarbejde med amerikanske PellePharm og starter klinisk fase 3 forsøg i behandling af Gorlins Syndrom

• LEO Pharma A/S køber minoritetspost i amerikanske PellePharm og finansierer planlagt fase 3 forsøg i behandling af Gorlins Syndrom for USD70 mio. bestående af aktiekapital samt R&D-finansiering.
• LEO Pharma A/S erhverver sig forkøbsret til samtlige aktier i PellePharm betinget af succesfuldt fase 3 forsøg for PellePharms topikale 2% patidegib-behandling af Gorlins Syndrom.
• PellePharm og dets investors kan modtage yderligere op til samlet USD690 mio. fra LEO Pharma for fuldt ejerskab af selskabet inklusiv aktiekapital, udviklingsfinansiering samt regulatoriske og kommercielle milepælsbetalinger.

Ballerup & San Francisco, 20. November 2018 – LEO Pharma og de californiske biotekpionerer PellePharm offentliggør i dag et strategisk partnerskab om udvikling og kommercialisering af behandlinger mod Gorlins Syndrom samt BCC (High Frequency Basal Cell Carcinoma), der er to sjældne former for hudcancer.

”Vi er meget begejstrede for aftalen med PellePharm, der er blandt de førende eksperter i verden inden for sjældne hudsygdomme og specielt Gorlins Syndrom. Aftalen betyder, at vi – mindre end et år efter, vi lancerede vores ambitiøse strategi frem mod 2025 – nu entrerer på området for sjældne hudsygdomme. Og den betyder, at vi har gode udsigter til at kunne gøre den første behandling tilgængelig for en gruppe mennesker, der slås med en alvorlig og invaliderende sygdom, der i dag ikke findes nogen terapeutiske behandlinger mod, siger Thorsten Thormann, VP Research i LEO Pharma.

Ifølge aftalen betaler LEO Pharma USD70 mio. til PellePharm bestående af aktiekapital samt opstartsfinansiering af fase 3 studier for en topikal 2% formulering af patidegib til forebyggelse og behandling af Gorlins Syndrom. Aftalen sikrer LEO Pharma en mindre aktiepost i PellePharm samt forkøbsret til alle aktier i selskabet betinget af flere succesfulde fase 3 forsøg. På basis heraf og efterfølgende succesfuld kommercialisering kan aftalen samlet beløbe sig til op til USD760 mio. inklusive aktiekapital, udviklingsfinansiering samt regulatoriske og kommercielle milepælsbetalinger.

”PellePharm er skabt med missionen om at udvikle nye, innovative behandlinger mod sjældne hudsygdomme, hvor der ofte er meget store udækkede behov. Som en global leder inden for medicinsk dermatologi er LEO Pharma derfor et perfekt match for os, både hvad angår udvikling og kommercialisering. Samarbejdet betyder, at vi allerede i begyndelsen af 2019 forventer at kunne indlede de afgørende fase 3 forsøg inden for Gorlins Syndrom,” siger Sanuj Ravindran, adm. direktør i PellePharm.

Ca. 1 ud af 31.000 mennesker rammes af den sjældne sygdom Gorlins Syndrom – også kendt som BCCNS (Basal Cell Carcinoma Nevus Syndrome). Der findes i dag ingen FDA- eller EMA godkendte terapeutiske behandlinger af sygdommen, men PellePharms topikale 2% formulering af patidegib har vist lovende resultater i et fase 2 forsøg, og forventningen er, at det kan blive den første godkendte terapeutiske behandling af sygdommen. Fase 3 forsøg forventes startet allerede i januar 2019.

De to selskaber etablerer en styregruppe, hvor PellePharm har ansvaret for at drive udviklingsarbejdet med LEO Pharma i en rådgivende rolle, mens selskaberne i fællesskab vil arbejde med den kommercielle udvikling og planlægning. Anders Kronborg, CFO i LEO Pharma, træder samtidig ind i PellePharms bestyrelse.

Aftalen mellem de to selskaber vækker begejstring hos patientforeninger både i USA og Europa.

”Gennem mere end 18 år har vores forening målrettet arbejdet med at støtte, uddanne og undersøge mulige behandlinger, der kan hjælpe mennesker med Gorlins Syndrom. Der findes stadig ingen FDA-godkendte terapeutiske behandlinger af denne ødelæggende sygdom. Men med LEO Pharmas og PellePharms fælles dedikation og udsigten til, at fase 3 forsøg med patidegib kan begynde allerede i januar, har vi fornyet håb, siger Jean Pickford, der er executive director i amerikanske BCCNS Alliance.

Hun suppleres af engelske Gorlin Syndrome Group:

”Det er med begejstring, at Gorlin Syndrome Group modtager nyheden om, at LEO Pharma og PellePharm indgår samarbejde om at udvikle patidegib som topikal behandling for BCC. Data fra PellePharms fase 2 studie indikerer, at patidegib er en effektiv behandling af BCC med minimale bivirkninger. Vi håber derfor, at PellePharms samarbejde med LEO Pharma vil gøre det muligt at videreføre resultaterne til de planlagte fase 3 forsøg og føre til lancering af en behandling. Effektive topikale behandlinger vil nemlig give mulighed for, at vi som patienter kan undgå de gentagne smertefulde og skæmmende operationer, der i dag er en del af vores liv med sygdommen,” siger Sally Webster og Matthew Helbert, der er henholdsvis formand og bestyrelsesmedlem i engelske Gorlin Syndrome Group.

---- SLUT----

Om Patidegib

Topikal behandling med Patidegib har vist lovende resultater i klinisk fase 2 afprøvning ved at reducere tumorervæksten i patienter med Gorlins Syndrom. Virkningsmekanismen bag Paridegib er hæmning af den såkaldte ’hedgehog-signal-pathway’, der er velkendt i forbindelse med flere cancertyper. Patidegib kan blive den første topikale hedgehog inhibitor, som blandt andet forventes at have langt færre generende bivirkninger end allerede godkendte systemiske hedgehog hæmmere. Patidegib har modtaget Orphan drug designation og Break Through Designation fra FDA.

Om Gorlins Syndrom

Gorlins Syndrom, også kendt som BCCNS (Basal Cell Carcinoma Nevus Syndrome), er en sjælden, genetisk sygdom, der bl.a. fører til dannelse af multiple basalcellekacinomer (hudkræfttilfælde), der typisk forekommer på områder, hvor huden har været udsat for sol. Lang de fleste tilfælde forekommer således i ansigtet.

Der findes ingen FDA- eller EMA-godkendte terapeutisk behandlinger mod Gorlins Syndrom, hvorfor kirurgisk operation er eneste eksisterende behandling. I de sværeste tilfælde kan Gorlin-patienter opleve op til 30 operationer på et år – typisk i ansigtet. Det anslås, at godt 20.000 mennesker i USA og EU er amt af Gorlins Syndrom.

Om LEO Pharma A/S

LEO Pharma hjælper mennesker til at opnå en sund hud. Selskabet er blandt verdens førende inden for medicinsk dermatologi med en robust pipeline i sit fokusområde, en bred portefølje af behandlinger og en kultur centreret om innovation og udvikling. Virksomheden blev dannet i 1908 og er 100% ejet af LEO Fondet. Med årtiers forskning og udvikling dedikeret til videnskabelig udvikling inden for medicinsk dermatologi har LEO Pharma bidraget til at sætte nye standarder for behandling af en række forskellige hudsygdomme. LEO Pharma, der har hovedkontor i Danmark, beskæftiger ca. 5.700 mennesker og hjælper mere end 80 mio. patienter i 130 lande verden over. I 2017 omsætte selskabet for DKK 10,4 milliarder.

For mere information, se: www.linkedin.com/company/leo-pharma

Om PellePharm

PellePharm er en californisk biotek-virksomhed skabt af nogle af verdens førende eksperter inden for ‘hedgehog pathway signaling’ og behandling af basalcellekarcinomer. Selskabets mission er at forbedre livskvaliteten for mennesker ramt sjældne, genetiske hudsygdomme inklusive Gorlins Syndrom og BCC (High-Frequency Basal Cell Carcinomas) ved at tilvejebringe letanvendelige topikale behandlinger, der eliminerer behovet for tilbagevendende, smertefulde operationer. PellePharmas topikale 2% gelformulering er den første behandling af sin art.

Kontakt:

LEO Pharma
Henrik Kyndlev
Tel. +45 3140 6180

henrik.kyndlev@leo-pharma.com

PellePharm

Lauren Barbiero
W2O Group
(310) 774-3425
lbarbiero@w2ogroup.com