Pressemeddelelse fra Alfa-1

Vi undrede os, da vi læste Dansk Lungemedicinsk Selskabs (DLS) pressemeddelelse vedrørende erstatningsbehandling til patienter med Alfa-1 antitrypsinmangel.

DLS og Sundhedsstyrelsen fastslår samstemmende, at den omdiskuterede lungemedicin Prolastin ikke virker.

Vi alfa-1 patienter har som bekendt en genetisk fejl der betyder, at vi ikke kan producere alfa-1 antitrypsin. Sygdommen medfører en langsom og systematisk nedbrydning af lungevævet med stadig dårligere lungefunktion til følge.

Dansk Lungemedicinsk Selskab har i perioden 2006–2008 ændret standpunkt flere gange:
Først anbefalede en arbejdsgruppe i DLS prolastinbehandling, – så mente DLS det måtte være op til de enkelte hospitaler, om de vil afsætte midler på deres trange budgetter og tilbyde alfa-1-patienter medicinen – og nu meddeles det så, at der på det foreliggende ikke er tilstrækkelig evidens for klinisk betydningsfuld effekt af Prolastin …

Sundhedsstyrelsen har tidligere argumenteret på lige fod med Lægemiddelstyrelsen i forbindelse med Sundhedsministerens svar til Birthe Skaarup (DF) i december 2006. Heri henviser Sundhedsstyrelsen til flere års erfaringer fra udlandet samt en række mindre kliniske forsøg, der tyder på, at Prolastin kan nedsætte det accelererende tab af lungefunktion og reducere dødeligheden af sygdommen – sammenlignet med ubehandlede patienter.
Nu har styrelsen ændret mening.

Vi alfa–1-patienter undrer os dybt.
Vi har danske undersøgelser, der viser, at medicinen virker. De bilag, der indgår i Sundhedsstyrelsens MTV-rapport, samt Asger Dirksens seneste resultat, beskriver en statistisk signifikans på CT-skanningerne med hensyn til bevaring af lungetæthed (mængden af lungevæv).
I øvrige undersøgelse påvises der statistisk signifikans i forhold til lungefunktionen på patienter med en lungefunktion på 30 % – 65 % af det normale (det svarer til de ca. 100 patienter, der antages at være behandlingskrævende i Danmark).

Dansk Lungemedicinsk Selskab skriver, at effekten på lungetætheden ”kan være et udtryk for, at nedbrydningen af lungerne bremses, men den kliniske betydning kendes ikke.” På det grundlag kan selskabet ”ikke udtale sig om, at de påviste ændringer i lungetætheden har betydning for prognosen” (pressemeddelelse fra DLS, 12. april 2008). Dette fører til selskabets afvisning af, at der er ”tilstrækkelig evidens for en klinisk betydningsfuld effekt” af Prolastin, skriver selskabet.

Vi alfa-1-patienter bemærker, at det vel må antages, at en bevaring af lungevæv i sig selv vil vise sig i form overlevelse og bedre livskvalitet.

Det undrer os, at der nu sættes spørgsmålstegn ved betydningen af opretholdelse af lungevæv.

Formålet med Asger Dirksens forsøg var netop at påvise, at der er en forskel på lungetætheden hos patienter, der får medicin – og dem, der ikke får.
Dette har hele tiden været DLS og Sundhedsstyrelsen bekendt - også da man argumenterede for at afvente Asger Dirksens resultater, før man besluttede sig endeligt.

Hvorfor skulle vi afvente Asger Dirksens undersøgelsesresultater, hvis man ikke antog, at graden af lungetæthed var et mål for sygdomsgraden?

Burde DLS og Sundhedsstyrelsen ikke tage sig tid til at drøfte emnet med de udenlandske lungemedicinere i de mange lande, hvor man i årevis har givet Prolastin-behandling til flere tusinde alfa-1-patienter – f.eks. i Tyskland, Frankrig, Spanien, Italien, Østrig, Schweiz, Tjekkiet, USA og Canada.

Skyldes det mon udelukkende at sundhedssystemet i de pågældende lande ikke ved, hvad man ellers skal bruge pengene på? 

DLS og Sundhedsstyrelsen mener ikke, at prolastinforsøgene giver tilstrækkelig dokumentation og opfordrer til yderligere forsøg.
Men begge instanser er samtidig fuld bevidste om, at det at opnå signifikans i randomiserede forsøg inden for et område, der hører under Sjældne Diagnoser er en næsten umulig opgave. Netop fordi sygdommen er så sjælden.

Set i det lys er Asger Dirksen undersøgelsesresultat vel i virkeligheden ret bemærkelsesværdig.

I Sundhedsstyrelsen er det chefen for sundhedsplanlægning, Lone de Neergaard, der skal beslutte, om Prolastin skal tilbydes lungesyge alfa-1 patienter.
Det er klart, at når vi laver den samlede vurdering, så spiller økonomien også ind, har Lone de Neergaard oplyst.

Alfa-1-Danmark sidder tilbage med en mistillid og kvalm fornemmelse af, at være den fravalgte patientgruppe, når det handler om at prioritere 50 mio. kr. til livsforlængende behandling af 100 livstruende syge alfa 1 patienter.

For yderligere information kan henvendelse ske til Irli Plambech, fg. formand tlf.  2962 0919 eller Jannie Schymann, bestyrelsesmedlem tlf. 2227 3433